1世纪中叶，在案达罗王朝和贵霜王朝的分裂统治下，主要是在印度南部地区，出现了一个撰造佛教新经典的运动。一批现在我们无法知其姓名的在家佛教徒和一部分出家人，因对当时佛教僧团的因循守旧、门户森严的现状严重不满，借助释迦牟尼的威望，以“如是我闻”的形式，把前三个多世纪以来各部派佛教，特别是大众部各派创造出来的佛教新思想集中起来，并突破原来各部派之间的分岐与排斥，重新加以组织贯通，添加进他们自己的对佛教教义的新理解，创造出了《般若经》、《法华经》、《华严经》、《无量寿经》、《维摩经》、《般舟三昧经》等佛教新经典。这些新的佛教经典与部派佛教及其以前的原始佛教经典相比，包含着许多非常新颖的观点，其中特点突出的是“菩萨道”思想，即主张佛教徒要通过对六度、四摄的修持，以普渡众生为已任，而不能像先前佛教僧众那样只单纯地以追求自我解脱为满足。这些新经典的编撰者们及其拥护者，为了使他们主张的这些新思想与先前的佛教教义区别开来，自称经过他们加工了的佛教新理论为大乘佛教，而把部派佛教及原始佛教的思想贬为小乘佛教。
“乘”，一般解释为“运载”、“车辆”，梵文原意有“道路”或“事业”的意思。大乘佛教，简称为“乘”，意谓“伟大的车辆”或“在大道行进的事业”，能运送众生从生死此岸达到涅槃彼岸。相对而言，“小乘”就是小乘佛教的简称，意指先前的佛教就是只能运载一人的车辆或仅能容许一人通过的羊肠小道。坚持部派佛教和原始佛教基本教义的僧众，不承认自已是什么小乘，认为自己才是佛教的正统。他们批评大乘佛教的教义是杜撰的，并非释迦牟尼所说，大乘不是佛教的正统。
大乘佛教产生之后，原有的部派佛教各部虽大多数逐渐消亡，但有些大的部派还被长期保存下来，尤其是在东南亚一带。今天的斯里兰卡、缅甸、泰国、柬埔寨和中国云南的傣族等国家或地区的佛教，保存了较多的原始佛教和部派佛教的教义思想，宣称自己是南传上座部佛教，而不接受小乘的称呼。现在学者们使用大乘和小乘的概念，主要是用以区分佛教发展的二大重要阶段，没有任何褒、贬的意思。
大乘佛教最为显著的特点在于它的菩萨思想。菩萨，是梵文音译“菩提萨埵“的略称，意思是”使众生获得觉悟“，指自己已获得觉悟，正在实践救渡众生脱离苦海这一宏大志愿，以期于末来成佛的佛教修行者。大乘佛教不满于小乘佛教以阿罗汉为目的修行思想，主张以成佛为目标。在他们看来，成佛不是一件容易的事，但也不像小乘所说的那样众生不能成佛。大乘佛教把菩萨作为成佛的准备，主张修行者如果不能一下子证悟成佛，至少可以先做个菩萨。只要根据六度、四摄努力修持，最终就一定能从菩萨发展成佛。
在修行方法上，大乘佛教对小乘佛教偏重于个人解脱，因而要求个人远离社会、出家禁欲的主张表示不满。他们认为人生问题不能孤立解决，只能全面解决，个人痛苦的解决须以解除众生痛苦为条件，没有众生的解脱，就没有个人的真正幸福。据此，大乘提出了“普渡众生”的口号，相应地又把旨在指导个人修行的八正道扩充为具有广泛社会内容的菩萨行。主张不但不应隐遁山林，逃避现实世界，而且应当直面现实，努力使自己的修行实践不脱离世俗社会的实际；在现实的土壤里，在与众生的联系、交往中，求得解脱。因此，大乘佛教，特别是在它的初期，很重视在家菩萨，不提倡菩萨出家。认为不论菩萨出家还是在家，只要按照菩萨行的要求，努力进行自我奉献，他就一个真正的菩萨。
在佛陀观方面，小乘佛教一般认为释迦牟尼是一个历史人物，是佛教的创始人，因独自获得了彻底圆满的觉悟而成为佛教的始祖。部分派别因崇拜释迦牟尼的伟大人格，还主张释迦牟尼不同于所有其他人，他在成为我们的佛陀之前的无数次转生中，一直乐于行善，孜孜不倦，再加上今世的努力，所以他成了佛。大乘佛教则把释迦牟尼为神，赋予他威力广大、法力无边、全智全能等神性。小乘佛教认为佛只有一个，就是释迦牟尼；大乘佛教则认为，释迦牟尼是我们现在这个世界上的佛，除他之外，过去世界有燃灯佛，末来世界有弥勒佛，东方净琉璃世界有药师佛，西方极乐世界有阿弥陀佛；在十方世界还有无量诸佛；从佛身角度说，有二身佛、三身佛和十身佛。
就教义理论而言，小乘佛教拘泥于释迦牟尼的教法，对佛陀的言教采取固定化的解释。在事物现象存在的真实性方面，小乘因肯定佛法的实在性，多主张“我空法有”，即否认人的生命中有不变的实体存在，但不否认宇宙万象的客观存在；部分派别运用分析方法，试图建立法无我的观点，实际上却承认了一切事物的构成要素的实在性，表现了对法空的理解并不彻底。大乘佛教对释迦牟尼的教说，采取了随机解释、自由发挥的做法。主张人法皆空，人和宇宙万物都没有独立不变的永恒实体。客观事物的“空”，不是因其可能被分析成要素，而是因为他们都由原因和条件和合而成，所以就其存在本身而言就是空。同样，佛教的义理也非实在，而是假有，是释迦尼假设的。佛所以假设教法，是为了化渡众生这一实践要求。